美国FDA授予“网红抗癌药”维奈妥拉（维奈克拉）突破性疗法认定（BTD），与阿扎胞苷联用，一线治疗既往未经治疗的中、高危和极高危骨髓增生异常综合征（MDS）的成年患者。这是BCL-2抑制剂获得的第6个突破性疗法认定，显示了其在治疗多种血液癌症方面的巨大潜力。

　　骨髓增生异常综合症（MDS）是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，其特征是骨髓、红细胞和巨核细胞祖细胞的发育异常改变，可能导致虚弱、频繁感染、贫血和疲乏等症状。MDS又被称为“白血病前期”，任何年龄均可发病，约80%患者大于60岁，且男性多于女性。根据骨髓成分、血细胞计数和染色体改变，MDS从极低到极高多种类型。而根据风险评估量表IPSS-R,高风险MDS又被分为中、高或极高风险。

　　低风险组治疗主要包括促进造血、诱导分化、对症支持治疗等为主；较高危组治疗除以上疗法外，还包括去甲基化治疗、靶向治疗、联合化疗和造血干细胞移植等。而造血干细胞移植是目前唯一可能治愈MDS的疗法。约一半（45%）的患者表现为高风险MDS,而高危MDS会向急性髓系白血病转化。这类患者的生存期较短，中位生存期约18个月，患者多死于与细胞减少症相关的并发症（感染和出血）或AML,预后极差。近些年来，MDS领域的新药进展相对较少，治疗方案有限，以促进造血功能的支持治疗和免疫治疗为主，依然是血液科医生面临的治疗难题。

　　一些血液癌症和实体瘤细胞会高度表达BCL-2蛋白，抑制细胞凋亡的发生。细胞凋亡是导致肿瘤细胞死亡的一种方式。而维奈妥拉是全球首个获批上市的针对B细胞淋巴瘤-2因子（Bcl-2）的口服靶向药，通过抑制Bcl-2作用，激活内源性线粒体凋亡通路，进而导致癌细胞死亡，减缓疾病进程。在中国，维奈克拉（维奈妥拉,商品名：Venclexta唯可来）于去年12月获批，与阿扎胞苷联用，治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄≥75岁的新确诊的急性髓系白血病（AML）成年患者。这是中国首个获批的BCL-2抑制剂。这一认定是基于一项开放标签、非随机、多中心的剂量递增Ib期M15-531临床试验的积极结果。

　　该试验主要研究了维奈妥拉与阿扎胞苷联用，在以前未经治疗的高风险MDS患者中的药代动力学与安全性，并确定2期试验的推荐剂量和给药方案。此前，维奈妥拉联合阿扎胞苷一线治疗无法接受高强度化疗的AML患者的3期临床试验中，疗效显著。在既往未接受治疗或者无法耐受标准疗法的新诊断AML患者中，与阿扎胞苷单药治疗相比，维奈妥拉联合疗法将患者死亡风险降低了34%，显著延长了患者的总生存期。目前，维奈妥拉已在全球80多个国家获批多项适应症，包括慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小细胞淋巴瘤（SLL）、急性髓性白血病（AML）。截至现在，维奈妥拉与其它药物的联合疗法已获FDA授予的6项突破性疗法认定，包括：1个一线治疗初治CLL,2个复发/难治性CLL,1个一线治疗初治AML,1个MDS.如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈妥拉(VENETOCLAX)加奥比妥珠单抗可以治疗CLL患者和SLL患者？

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