venetoclax维奈托克 停药,维奈托克可以治疗骨髓异常增生

10-27发布在栏目【健康】 已阅0

美国FDA授予“网红抗癌药”维奈妥拉(维奈克拉)突破性疗法认定(BTD),与阿扎胞苷联用,一线治疗既往未经治疗的中、高危和极高危骨髓增生异常综合征(MDS)的成年患者。这是BCL-2抑制剂获得的第6个突破性疗法认定,显示了其在治疗多种血液癌症方面的巨大潜力。

  骨髓增生异常综合症(MDS)是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病,其特征是骨髓、红细胞和巨核细胞祖细胞的发育异常改变,可能导致虚弱、频繁感染、贫血和疲乏等症状。MDS又被称为“白血病前期”,任何年龄均可发病,约80%患者大于60岁,且男性多于女性。根据骨髓成分、血细胞计数和染色体改变,MDS从极低到极高多种类型。而根据风险评估量表IPSS-R,高风险MDS又被分为中、高或极高风险。

  低风险组治疗主要包括促进造血、诱导分化、对症支持治疗等为主;较高危组治疗除以上疗法外,还包括去甲基化治疗、靶向治疗、联合化疗和造血干细胞移植等。而造血干细胞移植是目前唯一可能治愈MDS的疗法。约一半(45%)的患者表现为高风险MDS,而高危MDS会向急性髓系白血病转化。这类患者的生存期较短,中位生存期约18个月,患者多死于与细胞减少症相关的并发症(感染和出血)或AML,预后极差。近些年来,MDS领域的新药进展相对较少,治疗方案有限,以促进造血功能的支持治疗和免疫治疗为主,依然是血液科医生面临的治疗难题。

  一些血液癌症和实体瘤细胞会高度表达BCL-2蛋白,抑制细胞凋亡的发生。细胞凋亡是导致肿瘤细胞死亡的一种方式。而维奈妥拉是全球首个获批上市的针对B细胞淋巴瘤-2因子(Bcl-2)的口服靶向药,通过抑制Bcl-2作用,激活内源性线粒体凋亡通路,进而导致癌细胞死亡,减缓疾病进程。在中国,维奈克拉(维奈妥拉,商品名:Venclexta唯可来)于去年12月获批,与阿扎胞苷联用,治疗因合并症不适合接受强诱导化疗,或者年龄≥75岁的新确诊的急性髓系白血病(AML)成年患者。这是中国首个获批的BCL-2抑制剂。这一认定是基于一项开放标签、非随机、多中心的剂量递增Ib期M15-531临床试验的积极结果。

  该试验主要研究了维奈妥拉与阿扎胞苷联用,在以前未经治疗的高风险MDS患者中的药代动力学与安全性,并确定2期试验的推荐剂量和给药方案。此前,维奈妥拉联合阿扎胞苷一线治疗无法接受高强度化疗的AML患者的3期临床试验中,疗效显著。在既往未接受治疗或者无法耐受标准疗法的新诊断AML患者中,与阿扎胞苷单药治疗相比,维奈妥拉联合疗法将患者死亡风险降低了34%,显著延长了患者的总生存期。目前,维奈妥拉已在全球80多个国家获批多项适应症,包括慢性淋巴细胞白血病(CLL)、小细胞淋巴瘤(SLL)、急性髓性白血病(AML)。截至现在,维奈妥拉与其它药物的联合疗法已获FDA授予的6项突破性疗法认定,包括:1个一线治疗初治CLL,2个复发/难治性CLL,1个一线治疗初治AML,1个MDS.如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:维奈妥拉(VENETOCLAX)加奥比妥珠单抗可以治疗CLL患者和SLL患者?

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