依那西替尼Idhifa治疗IDH2突变的AML患者的临床获益大于风险?

10-27发布在栏目【健康】 已阅0

急性髓系白血病(AML)是一组具有不同生物学特性的血液系统恶性肿瘤。据SEER统计,2020年美国新诊断AML患者19,940例(中位年龄68岁),死亡11,180例,5年生存率为28.7%。我国报道的髓系白血病发病率为2.57/10万,死亡率1.25/10万,诊断的中位年龄39-42岁。

  治疗方面,以阿糖胞苷、蒽环类为核心的化疗±异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)是AML的基础方案,35-40%的年轻患者(<60岁)和5-15%的老年患者或可被治愈。一项我国单中心报道的649例初诊AML患者,中位诊断年龄38.5岁(15-83岁),诱导化疗完全缓解(CR)率为82%,中位生存时间59.8个月,5年生存(OS)率48.8%,1年和2年复发率分别为44%和51%。

  AML仍存在巨大的医学需求。超过一半的患者将面临复发或难治,老年或合并严重并发症的患者又无法耐受常规化疗。在医学需求和科学技术的双重推动下,AML的新药研发在过去十多年里得以快速发展。

  2017年8月1日,FDA批准恩西地平用于IDH2突变的复发难治成人AML的治疗。恩西地平由Agois和新基公司共同开发,是一种针对IDH2突变的激酶抑制剂。FDA批准是基于一项单臂临床I/II期研究(NCT01915498),分析199例复发难治IDH2阳性AML患者数据,中位年龄68岁,既往治疗失败的中位值为2线,研究主要终点为总体缓解率(ORR)。中位随访6.6(0.4,27.7)个月,CR/CRh为23%(95%CI:18-30%),中位缓解持续时间8.2(4.7-19.4)个月。157例患者在基线时输血依赖,其中53例(34%)在治疗后连续56天脱离输血。

  FDA临床评审认为:鉴于恩西地平的耐受性、减少短期输血以及安全性计划的制定,恩西地平对于不寻求治愈性治疗的复发难治IDH2突变AML患者的临床获益大于风险。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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