米多替林,也称为Redpas药物,是一种口服多激酶抑制剂,用于治疗患有FTL3突变的急性髓系白血病患者。米多替林是一种多种激酶,可帮助患者调节许多重要的细胞过程,包括FTL3,从而中断癌细胞的生长和增殖。不久前,美国美国食品药品监督管理局批准米多替林联合化疗治疗新诊断的患有FTL3突变的AML患者。米多替林是1990年以来第一个被批准用于治疗急性髓系白血病的新药。
随着分子检测技术的广泛应用,许多对急性髓系白血病(AML)具有独立预后意义的分子标志物被检测出来。FLT3突变是AML中常见的基因突变,目前与预后不良相关,该领域急需新的治疗方案。在过去的25年里,急性髓系白血病的临床治疗策略没有改变。据估计,全球有35万白血病患者,其中约25%是急性髓系白血病。三分之一的AML患者携带FLT3基因突变。
2021年美国血液学年会(ASH)报道了米多君治疗新诊断AML患者的有效性和安全性。在这项随机3期试验中,717名之前未接受过治疗的急性髓系白血病患者接受了米多君治疗。其中,接受米多君化疗的患者生存时间比单独接受化疗的患者长,但中位生存率无法准确估计。此外,米多君化疗组的中位无事件生存率为8.2个月,单纯化疗组为3个月。
目前米多君最常见的不良反应包括发热性中性粒细胞减少、恶心、呕吐、头痛、粘膜炎、瘀斑、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖和上呼吸道感染。或者孕妇、哺乳期妇女不宜使用米多君,因为可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。当患者出现症状或肺毒性症状时,应停止使用米多君。
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